12月20日，北京中因科技有限公司（以下简称“中因科技”）拥有自主知识产权的首个眼科基因编辑1类创新药----ZVS203e注射液，获美国食品药品监督管理局（FDA）临床试验（IND）默示许可。这是中因科技新药研发在基因编辑技术领域的一次全新突破，也是继ZVS101e注射液之后，研发管线面向海外深度布局的又一重要里程碑事件。

ZVS203e注射液利用第三代人工核酸内切酶CRISPR/Cas9，对突变的RHO基因进行定点编辑，从根源对疾病进行治疗，达到一次给药终身治愈的效果。此前，ZVS203e注射液于2022年7月获得美国FDA孤儿药资格认定，并于2023年9月完成探索性临床试验首例受试者入组，表现出良好的有效性和安全性， IND申请也于2023年11月获CDE受理。

关于视网膜色素变性（RP）

视网膜色素变性（RP）是一组以感光细胞和视网膜色素上皮细胞进行性、选择性丧失为特点的单基因致盲眼病，致病基因中RHO（Rhodopsin，视紫红质）基因突变患者最为常见。RP临床表现最初是夜盲，大多数患者儿童期或青少年期发病，随着病情进展，视野逐渐缩小伴中心视力逐渐下降，患者在20-65岁之间即发展为法定盲人。目前全球范围无上市药物。

中因科技是眼科基因治疗引领者，专业从事遗传眼病基因诊断和基因治疗药物开发的国家高新技术企业，致力于为遗传性眼病患者提供精准诊断和治疗“一站式”服务。中因科技基于诊断平台建立遗传眼病数据库及大队列，总结出中国患者的突变频谱，为药物研发提供治疗靶点；在此基础上开发具有独立自主知识产权的药物，包括基因替代治疗和基因编辑治疗，力争实现“从零到一”的突破。目前已建立靶标筛选、基础研究、动物实验验证、干细胞验证、AAV病毒研发和生产、临床试验运营和药物注册申报等完整的药物开发体系。

中因科技为首发展下属基金首科开阳投资企业，在首科开阳投资后，集团联合北京市科技金融促进会、北京市创业孵化协会为投后项目举办专场路演等活动，多次为中因科技提供资本对接机会和渠道。

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